E’ possibile richiedere:

   • Fornitura a titolo gratuito dei trattamenti essenziali non concedibili SSN (farmaci, preparazioni galeniche, integratori alimentari, dispositivi, parafarmaci) - individuati per la determinata malattia rara da apposito Tavolo tecnico di specialisti;

    • Fornitura a titolo gratuito dei trattamenti essenziali non previsti nel protocollo specifico, richiesti dai Centri di riferimento di Area vasta per le specifiche esigenze del singolo caso, purché prescritti su Piano terapeutico informatizzato (PTP). La richiesta sarà valutata da parte del “Gruppo tecnico” (G.T.) di cui alla prestazione 21.

    • Sono inoltre assicurati ai soggetti affetti da malattie rare non metaboliche (per le malattie metaboliche è già previsto a carico SSN) gli “alimenti destinati a fini medici speciali” inclusi nella apposita sezione del “Registro Nazionale” dei prodotti destinati ad un’alimentazione particolare, prescritti su Piano terapeutico informatizzato.

I Centri di Riferimento per le Malattie Rare effettuano la prescrizione tramite un apposito gestionale con rilascio di un Piano Terapeutico Personalizzato (PTP) informatizzato. Nel PTP, oltre ai trattamenti concedibili a carico del SSN, sono prescritti i trattamenti previsti negli appositi protocolli o ad personam per specifiche e particolari esigenze di un determinato paziente.

A fianco di ogni prescrizione è riportato il canale erogativo e in un’apposita sezione l’eventuale richiesta di autorizzazione da parte del Gruppo Tecnico. Ciascun PTP è contraddistinto da una numerazione univoca che consente la tracciabilità delle prescrizioni. Il PTP è emesso in due copie, di cui una è destinata al paziente e una al medico curante.

I medicinali/trattamenti disponibili per la vendita al pubblico sono erogati di norma attraverso le farmacie convenzionate del territorio; qualora non disponibili per la vendita al pubblico tramite le farmacie o qualora valutazioni di tipo logistico/economico da parte dell’Azienda sanitaria lo facciano ritenere opportuno, i trattamenti saranno distribuiti direttamente dalla medesima; saranno comunque favorite le modalità di fornitura più agevoli per l’assistito.

L’erogazione dei trattamenti essenziali previsti dagli appositi protocolli (o ad personam), tramite le farmacie convenzionate, avviene con le seguenti modalità:   

    • i farmaci di classe C, i farmaci off label e le preparazioni galeniche, sono prescritti dal medico curante su ricetta SSP (cartacea) indicando il codice di esenzione per malattia rara e nello spazio sotto il codice fiscale il numero di PTP; le farmacie in presenza di tali elementi erogano i farmaci a titolo gratuito;

    • gli altri trattamenti (integratori alimentari, parafarmaci, dispositivi medici) sono autorizzati dal Servizio Territoriale – ambito competente direttamente su presentazione del PTP, con rilascio di un numero di autorizzazioni (fornitura mensile) necessarie a coprire il fabbisogno terapeutico per la durata del PTP;

    • per i trattamenti ad personam, il parere autorizzativo è espresso dal “Gruppo tecnico” di cui alla prestazione 21. Di norma, il Gruppo accede direttamente alle richieste presenti nel gestionale PTP, imputa il proprio parere e lo trasmette direttamente all’utente e al suo medico curante; 

    • gli “alimenti destinati a fini medici speciali” inclusi nella specifica sezione del “Registro Nazionale”, prescritti su PTP, sono subordinati ad autorizzazione del Servizio Territoriale in analogia agli alimenti destinati ai soggetti affetti da malattie metaboliche.

L’erogazione dei trattamenti essenziali previsti dagli appositi protocolli (o ad personam) in forma diretta (es. farmaci ospedalieri o in commercio all’estero) avviene tramite le farmacie ospedaliere o il Servizio Territoriale su  presentazione del PTP e, ove richiesto, autorizzazione del G.T.